|
||
|
||
|
0 9 - 0 5 - 2 0 0 3 Bijwerking gentherapie is kanker
Een Frans experiment heeft de vrees van veel gentherapeuten bewaarheid. Van tien peuters waarvan onderzoekers de genen hadden veranderd hebben er twee leukemie gekregen. Het door virussen inbrengen van nieuwe genen in een DNA-molecuul kan kanker veroorzaken.
De tien jongens hadden een zeldzame genetische afwijking die slechts in 1 op de 75.000 gevallen voorkomt: severe combined immunodeficiency. De jongens hadden de meest voorkomende vorm, die wordt veroorzaakt door een kapot stukje DNA op het X-chromosoom. Daardoor konden de jongens een stel eiwitten niet aanmaken die het immuunsysteem nodig heeft. De variant komt alleen bij jongens voor.
De geijkte therapie voor de ziekte is beenmergtransplantatie, aangevuld met maandelijkse injecties immunoglobuline en antilichamen uit donorbloed, voor de rest van het leven van de patienten. Zonder die behandeling is de afwijking dodelijk.
De tien kinderen waren op een andere manier behandeld. Eerst hadden artsen stamcellen uit hun beenmerg gehaald, en die gemengd met genetisch gemanipuleerde virussen. Die virussen hadden het gen, dat in het kapotte DNA niet meer werkte, ingebracht gekregen. De virussen drongen de stamcellen binnen, en plakten een nieuw, werkend gen in het DNA van de stamcellen. Bij de twee jongens was dat misgegaan en was het gen in het kankerbevorderende gen LMO-2 terechtgekomen of daarbij in de buurt. Daardoor kregen ze leukemie.
Volgens onderzoeksleider Salima Hacien-Bey-Abina, verbonden aan het Necker Hospital in Parijs, was de gentherapie misschien verkeerd gebruikt. Ze wijst erop dat de jongens twintig miljoen gemanipuleerde cellen hadden teruggekregen, in plaats van negen miljoen zoals bij de andere jongens. De twee slachtoffers waren ook de jongsten van de tien.
Verder zouden onderzoekers de virussen misschien nog kunnen aanpassen. Hacien-Bey-Abina denkt aan zelfmoordgenen, die de cellen vernietigen als de nieuwe genen verkeerd terechtkomen, of moleculaire buffers rond het virus, die de kans verkleinen dat het virus zich vastmaakt aan een verkeerde stuk DNA.
Andrew Read, een geneticus van Manchester University, gelooft daar niet zo in. Volgens hem toont het voorval aan dat virussen niet geschikt zijn voor gentherapie. Amerikaanse onderzoekers zijn het met hem eens. Nadat bekend werd dat de twee jongens kanker hadden gekregen hebben zij drie Amerikaanse onderzoeken naar genetische therapie voor de aandoening stopgezet.
Toch wilde Salima Hacien-Bey-Abina de behandeling nog niet afschrijven. ,,Als je zeker weet dat een kind gaat sterven, dan neem je die kans op kanker van één op vier misschien op de koop toe. Maar voor minder ernstige aandoeningen natuurlijk niet.'' De afwijking zelf liet zich overigens goed door de gentherapie bestrijden.
Emma Ross. Cancer Said Side Effect of Gene Therapy. Associated Press, 4-5-2003. 1 1 - 0 4 - 2 0 0 3 Transportmoleculen voor gentherapie
Carnegie Mellon University heeft een onderzoeksprogramma opgestart naar nanodeeltjes voor gentherapie. De onderzoekers willen moleculen ontwerpen die nieuwe genen in cellen kunnen loodsen. De nanodeeltjes moeten een alternatief worden voor de plasmide ringen en virussen die nu nog in zwang zijn. Onderzoekers denken dat de virussen kanker kunnen veroorzaken.
Nanoparticles Offer Safer Delivery for Gene Therapy. BetterHumans.com, 7-4-2003. |
|
|